Definicion de Ensayos clínicos: qué significa, cómo funciona
Los ensayos clínicos son estudios científicos en los que se evalúa la eficacia y seguridad de un tratamiento o intervención médica en seres humanos. **Se lleva a cabo una investigación científica con el objetivo de obtener datos claros y confiables sobre el impacto de la intervención en la salud del paciente**. Estos estudios se llevan a cabo en varias fases y siguen un protocolo específico establecido por las autoridades reguladoras. **Participar en un ensayo clínico es voluntario y requiere el consentimiento informado del paciente**.
Ensayos clínicos: descripción general
Los ensayos clínicos son estudios científicos sobre la seguridad y eficacia de un nuevo fármaco u otro tratamiento realizados en voluntarios.
En Estados Unidos, los resultados de la investigación son un componente clave de la solicitud de una empresa farmacéutica o de biotecnología para obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para llevar un medicamento al mercado.
Resultados clave
- Los ensayos clínicos, que se llevan a cabo en tres etapas, son un componente clave del proceso de aprobación de medicamentos.
- Los ensayos clínicos determinan si un nuevo tratamiento es seguro y eficaz para su uso en humanos.
- Sólo alrededor del 5% de todos los tratamientos nuevos superan los tres obstáculos, lo que hace que las acciones de biotecnología y farmacéuticas sean muy riesgosas pero potencialmente muy gratificantes para los inversores.
Ensayos clínicos detallados
Se realizan ensayos clínicos para evaluar medicamentos, dispositivos y procedimientos. Las investigaciones demuestran que un tratamiento es beneficioso o perjudicial y que es más o menos eficaz que los tratamientos o placebos existentes.
Los medicamentos suelen pasar por tres fases de ensayos clínicos. En la primera etapa, se prueban el método de administración, la dosis y la seguridad del medicamento en un pequeño grupo de personas. La segunda etapa utiliza un grupo de prueba más grande. La mayoría de los tratamientos fracasan en una de estas fases.
Hay varios tipos de ensayos clínicos. En un solo estudio, no existe un grupo de comparación. Un ensayo controlado aleatorio (ECA) involucra dos grupos de pacientes, cada uno de los cuales puede recibir el tratamiento que se está probando o un placebo inofensivo. Dependiendo del diseño del estudio, la distribución del fármaco versus el control puede no ser 50/50; a menudo el fármaco real se administra a dos tercios de los participantes del estudio, especialmente en las etapas posteriores.
Si se trata de un estudio doble ciego, ni los pacientes ni los médicos saben qué grupo es cuál hasta que finaliza el estudio. Este tipo de estudio está diseñado para eliminar el sesgo tanto del paciente como del observador, y la asignación aleatoria de fármaco versus placebo se realiza mediante un programa informático.
Ensayos de fase 1
La fase 1 es la administración inicial de un fármaco o terapia experimental a las personas. Esta etapa es el primer paso en el proceso de investigación clínica que implica probar medicamentos nuevos o experimentales. El objetivo principal de los estudios de fase 1 es establecer los efectos secundarios del nuevo fármaco, así como sus efectos metabólicos y farmacológicos. Esto se logra administrando dosis crecientes de un fármaco experimental a los participantes del estudio. Posteriormente, los investigadores llevan a cabo estudios y análisis detallados de varios aspectos del fármaco, incluida la respuesta del cuerpo al mismo, su método de absorción, cómo se metaboliza y elimina y los niveles de dosificación seguros.
Ensayos de fase 2
La fase 2 es la segunda fase de ensayos clínicos o estudios de un nuevo fármaco experimental, centrándose en su eficacia. Los estudios de fase 2 suelen involucrar a cientos de pacientes con la enfermedad o afección que el fármaco candidato está tratando de tratar. El objetivo principal de los estudios de fase 2 es proporcionar datos sobre si un medicamento realmente funciona en el tratamiento de una enfermedad o indicación, lo que generalmente se logra mediante estudios controlados que se monitorean cuidadosamente, mientras que también se continúan estudiando la seguridad y los efectos secundarios.
Ensayos de fase 3
Si un medicamento u otro tratamiento llega a un estudio de fase 3, se probará en un grupo más grande. Los ensayos de fase 3 se utilizan para obtener información adicional sobre la eficacia y seguridad de un nuevo medicamento para evaluar los beneficios y riesgos de la terapia y utilizar esta información en la etiqueta del medicamento si está aprobado por la FDA. Estos estudios son estudios a gran escala que involucran desde cientos hasta varios miles de pacientes en diferentes sitios de estudio. La duración promedio de los ensayos de fase 3 varía de uno a cuatro años, y sólo entre el 25 y el 30 por ciento de los medicamentos probados llegan a esta etapa final de prueba.
La visión del inversor
Sólo alrededor del cinco por ciento de todos los medicamentos en desarrollo superan las tres fases de los ensayos clínicos y finalmente obtienen autorización para su comercialización.
Los inversores en acciones farmacéuticas y biotecnológicas siguen de cerca los ensayos de medicamentos. Esta no es una opción de inversión para los débiles de corazón, ya que un solo fracaso podría retrasar un tratamiento prometedor durante años o para siempre. Si el fármaco tiene éxito, podría ser una gran ayuda para la empresa y sus inversores. Si el medicamento falla en cualquier etapa del proceso del ensayo clínico, podría provocar una caída de las existencias. Como resultado, las acciones farmacéuticas pueden ser bastante volátiles y dependientes de las noticias.
Proceso de aprobación de medicamentos
El análisis estadístico es un componente clave en la evaluación de los resultados de un ensayo clínico. La pregunta principal es si el tratamiento fue más efectivo que el azar.
Esto puede resultar difícil de determinar. Los sujetos de prueba generalmente pueden ser más sanos o menos saludables que los pacientes que realmente utilizarán el tratamiento que se está probando. Por eso es preferible un grupo grande de sujetos a uno pequeño.
Proceso de aprobación de la FDA
Si un medicamento tiene éxito en los ensayos de EE. UU., se envía una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la FDA. Este es el paso final formal que da el patrocinador del medicamento para obtener la aprobación de comercialización del nuevo medicamento en los Estados Unidos. Una NDA es un documento completo de 15 secciones que incluye datos y análisis de estudios en animales y humanos, farmacología, toxicología y dosificación de medicamentos. y el proceso de su fabricación.
Una vez que un medicamento alcanza la etapa de NDA, la probabilidad de que reciba la aprobación de la FDA y se venda en los Estados Unidos es superior al 80%.
La presentación de una NDA no suele dar lugar a un aumento significativo en el precio de las acciones de la empresa pública patrocinadora. Gran parte de la especulación sobre un nuevo tratamiento prometedor probablemente ya haya surgido a medida que pasó por sucesivas fases de ensayos clínicos.
Una Solicitud Abreviada de Nuevo Medicamento (ANDA) es una solicitud por escrito a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para fabricar y comercializar un medicamento genérico en los Estados Unidos. Las solicitudes abreviadas de nuevos medicamentos se denominan “abreviadas” porque no requieren que el solicitante realice ensayos clínicos y requieren menos información que una solicitud de nuevo medicamento.
Preguntas Frecuentes
Preguntas frecuentes sobre ensayos clínicos:
1. ¿Qué son los ensayos clínicos?
Los ensayos clínicos son estudios científicos en los que se evalúa la seguridad y eficacia de un nuevo fármaco u otro tratamiento en voluntarios. Son parte del proceso de aprobación de medicamentos y son necesarios para que una empresa farmacéutica obtenga la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos.
2. ¿Cuáles son las fases de los ensayos clínicos?
Los ensayos clínicos generalmente se realizan en tres fases. En la fase 1, se evalúa la seguridad y los efectos secundarios de un nuevo fármaco en un pequeño grupo de personas. En la fase 2, se evalúa la eficacia del tratamiento en un grupo más grande de pacientes con la enfermedad o afección en cuestión. En la fase 3, se realiza un estudio a gran escala en varios sitios de estudio para obtener información adicional sobre la eficacia y seguridad del medicamento.
3. ¿Qué sucede después de los ensayos clínicos?
Si un medicamento supera las tres fases de los ensayos clínicos, se presenta una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en inglés) a la FDA para obtener la aprobación de comercialización. Una vez que se aprueba, el medicamento puede ser vendido en el mercado. Si el medicamento falla en cualquier etapa del ensayo clínico, puede haber una caída en las acciones de la empresa farmacéutica.
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